Elosulfase alfa

Elosulfase alfa
Gebruik
MerknamenVimizim
Toedieningintraveneus
Databanken
CAS-nummer9025-60-9
ATC-codeA16AB12
Chemische gegevens
FormuleC5020H7588N1364O1418S34
Molaire massa110800 g/mol
Portaal  Portaalicoon  Geneeskunde

Elosulfase alfa (handelsnaam Vimizim) is een weesgeneesmiddel voor de behandeling van het syndroom van Morquio dat wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym N-acetylgalactosamine-6-sulfatase. Elosulfase alfa is een synthetische versie van dit enzym.

Elosulfase alfa is ontwikkeld door BioMarin Pharmaceutical Inc. en toegelaten voor gebruik in de Verenigde Staten door de Food and Drug Administration in 2014.[1] Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft het middel in juni 2014 toegelaten op de Europese markt.

Het middel kan anafylaxie veroorzaken en is daarom in Amerika voorzien van een 'boxed warning', de scherpste waarschuwing die de FDA kan eisen bij een geneesmiddel dat is toegelaten.[2]

Het middel kwam in maart 2016 in opspraak na een brief van het Zorginstituut Nederland (ZiN) aan minister Schippers waarin gesteld wordt dat de werkzaamheid van elosulfase alfa onvoldoende wetenschappelijke onderbouwing heeft.[3] Kosten voor een behandeling met elosulfase alfa bedragen ongeveer een half miljoen euro per patiënt per jaar.[3] Het gemeten effect - loopafstand steeg van 200m met 22,5m, waar dat bij gemiddeld ziekteverloop ieder jaar afneemt met 5 meter - is beperkt.[4]Veel patiënten moesten voortijdig stoppen met behandeling vanwege serieuze bijwerkingen.[4]